山西罕見病患者的新希望!創(chuàng)新藥物拉那利尤單抗注射液在山西地區(qū)醫(yī)保落地

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HAE是一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病,75%患者在10-30歲期間首次發(fā)作?;颊哂捎隗w內(nèi)缺乏C1酯酶抑制物(C1INH)或其功能存在缺陷而導(dǎo)致四肢、顏面、生殖器、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個部位毫無征兆地發(fā)生急性水腫。

據(jù)統(tǒng)計,我國有59%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫,其致死率最高可達40%,嚴重威脅患者生命。

國內(nèi)外權(quán)威診療指南均推薦對HAE患者進行長期的預(yù)防治療,從而降低水腫發(fā)作頻次,保障患者回歸正常生活。

山西省過敏性疾病診療中心主任、山西白求恩醫(yī)院過敏反應(yīng)科主任張煥萍教授目前所管理著山西八個家系的HAE患者,其中有兩例患者因急性發(fā)作,在山西白求恩醫(yī)院過敏反應(yīng)科和急診科的協(xié)作下,為患者及時注射了HAE應(yīng)急治療用藥醋酸艾替班特注射液,患者喉頭水腫得到及時控制,避免了氣管切開的風(fēng)險。張教授表示:為減少患者急性發(fā)作率,應(yīng)常規(guī)使用拉那利尤單抗注射液。拉那利尤單抗注射液是全球首個針對HAE的單克隆抗體(mAb)藥物可靶向抑制HAE患者體內(nèi)活化的血漿激肽釋放酶,降低患者因頻繁且不可預(yù)測的急性水腫發(fā)作。

一項關(guān)鍵性臨床研究結(jié)果顯示,與安慰劑組相比,每2周一次300毫克劑量拉那利尤單抗注射液治療使平均月發(fā)病次數(shù)下降了87%。(0.26 vs. 1.97,n=27 vs. n=41),治療穩(wěn)態(tài)期(治療后第70-182天)無水腫發(fā)作的患者比例達77% 。

自2020年12月,拉那利尤單抗注射液在中國獲批上市,填補了中國HAE長期無針對性治療的空白。僅時隔兩年,拉那利尤單抗注射液通過醫(yī)保談判進入2022年國家醫(yī)保藥品目錄。

拉那利尤單抗在山西地區(qū)醫(yī)保落地后,將極大降低山西地區(qū)HAE患者的疾病診療負擔(dān), 提高創(chuàng)新藥品的可及性,促進HAE疾病的規(guī)范化治療。

值得一提的是,HAE應(yīng)急治療用藥醋酸艾替班特注射液已于去年在山西地區(qū)醫(yī)保落地。隨著拉那利尤單抗注射液亦在山西地區(qū)醫(yī)保落地后,意味著HAE患者可以通過預(yù)防與應(yīng)急治療雙管齊下,步入規(guī)范化治療的“雙保險”時代。這將極大減輕HAE患者用藥的經(jīng)濟負擔(dān),這一小眾群體的治療和生活也將獲得更大的改善和提升。同時,有效可及的治療手段也將隨著醫(yī)保的落地得以廣泛覆蓋,推動臨床診療發(fā)展,讓更多HAE患者得到及時的篩查、診治。助力實現(xiàn)水腫“零發(fā)作”的治療目標,進而推進我國罕見病診療領(lǐng)域的全面發(fā)展。

此外,張煥萍教授建議,由于HAE發(fā)作癥狀缺乏特異性,臨床上常常會被誤診或漏診。如果反復(fù)出現(xiàn)的面部、手足皮膚水腫、腹痛,甚至喉頭水腫,或者三代內(nèi)直系親屬有被確診為HAE,一定要盡早前往正規(guī)醫(yī)院開展相關(guān)篩查,排除患有HAE的可能性。

(責(zé)編:史彩虹、郝宏)

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